Los avances escenificados en la ciencia médica han contribuido a mejorar la calidad de vida de las personas, incluyendo una gestión más efectiva en la atención al paciente y en el abordaje funcional de tratamiento para la cura de enfermedades. Muchos de los procedimientos médicos que se realizan actualmente, antes eran impensables, pero gracias a la incidencia de la tecnología se han convertido en una realidad latente. Tal es el caso de la genoterapia que se basa en la modificación de los genes dentro de las células del organismo para tratar o detener el avance de enfermedades.
Los genes, portadores del ácido desoxirribonucleico (ADN), actúan como un código que controla una amplia gama de funciones y características del cuerpo humano, desde el crecimiento hasta la regulación de sistemas vitales. Cuando los genes presentan anomalías, pueden desencadenar diversas enfermedades.
La genoterapia se perfila como una esperanzadora opción para tratar enfermedades como el cáncer, fibrosis quística, enfermedades cardíacas, diabetes, hemofilia y VIH/SIDA.
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El Dr. Tedros Adhanom Ghebreyesus, director general de la OMS, explica que: «la edición del genoma humano tiene el potencial de hacer avanzar nuestra capacidad para tratar y curar enfermedades, pero solo conseguiremos que tenga el máximo impacto si la ponemos al servicio de todas las personas, en lugar de exacerbar aún más las desigualdades que existen entre distintos países y dentro de un mismo país con respecto a la salud».
Por su parte, José María Moraleda, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca, Murcia, España, afirma que, en un futuro próximo, la terapia génica será el tratamiento de elección para muchos pacientes que sufren enfermedades monogénicas raras, y que actualmente no cuentan con terapias disponibles, son demasiado tóxicas o poco asequibles.
«Estamos hablando de una terapia inteligente, personalizada y lógica, en la que se trabaja desde hace años, aunque ha tenido escollos técnicos importantes y de seguridad que han mermado su desarrollo. No obstante, recientemente y gracias a las nuevas técnicas de edición génica, se han superado estas dificultades y las tasas de éxito, con la máxima seguridad, son altísimas» puntualiza.
En adición, Cristóbal Belda, director del Instituto de Salud Carlos III, establece que: “la investigación en terapias avanzadas es uno de los paradigmas de la innovación terapéutica orientada a las necesidades de cada paciente. Los abordajes clínicos de la medicina de precisión, con los nuevos medicamentos basados en terapias avanzadas, ofrecen una gran oportunidad para mejorar la salud de la población”.
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La genoterapia conlleva ciertos riesgos potenciales. Introducir un gen directamente en las células no es una tarea sencilla; generalmente, se realiza a través de un vector de transporte.
Los vectores más utilizados son los virus, ya que tienen la capacidad de reconocer células específicas y transferir material genético a su interior. Los investigadores eliminan los genes virales responsables de enfermedades y los reemplazan con los genes necesarios para tratar la afección. Sin embargo, esta técnica presenta los siguientes riesgos:
Aunque los beneficios son prometedores, los investigadores continúan evaluando los mejores métodos y momentos para aplicar la genoterapia.
